With the rapid increase in gene therapy research, the application of adeno-associated viral (AAV) vector technology in the field of gene therapy has become mature, and a number of new companies such as Voyager Therapeutics have emerged as major multinational pharmaceutical giants have also begun to deploy in this field.
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Researchers studied the mechanisms of MARCHF2 by generating corresponding allelic variations of Marchf2 mice. As we know, many monumental findings have small beginnings. To this end, we introduce gene research' s great example of this – Marchf2 knockout mice.
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Cyagen assists in the research of rare diseases and provides a wide range of mouse and rat model development services. This article focuses on the gene INPP5E and its related rare diseases, aiming to help interested researchers continue to build on scientific literature and knowledge.
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가족성 추위 자가염증후군(FCAS)은 드물게 유전성 염증성 질환입니다.간헐적으로 발작하는 발진, 발열, 관절통과 기타 추위에 드러나 생기는 전신성 염증의 상징/증상 FCAS의 발병은 영아기와 유아기에 발생하며 환자의 일생 동안 지속되는 것이 특징입니다.
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CRISPR-Pro 시스템은 사용하기 쉽고 강력한 유전자 편집 도구입니다.질병 기초 연구,표적 검증,약물 분자의 고통량 선별(High throughput screening，HTS), 유전성 질환 치료 등에서 점점 더 광범위하게 응용되고 있습니다. KO세포가 우리를 위해 어떤 연구문제를 해결할 수 있을까?
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스포츠 뉴런 생존 유전자1(survival motor neuron gene 1, SMN1) 코딩과 같은 이름의 단백질이 있습니다.이 단백질은 인간 유전병인 척수성 근위축(Spinal Muscular Atrophy, SMA)과 밀접한 관련이 있으며, 이 질환은 대개 신생아가 만 2세 이전에 사망하게 됩니다.
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Uts2 유전자는 고리형 펩타이드 세븐 펩타이드 링를 코딩해 칠성장어부터 인간까지 고도의 보수성을 갖고 있습니다.이 유전자 코드의 활성 펩타이드는 혈관 수축제의 일종으로 뇌 조직에서만 표현됩니다.Uts2 유전자 녹아웃(Uts2KO) 순합 마우스는 대식세포와 간 콜레스테롤 함량 변화가 있는 표형입니다.
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![[Weekly Gene]—Targeting INPP5E in Rare Disease](https://korea.cdn.cyagen.com/media/uploads/cyagenIPNN5E.jpg)
