White Paper: 유전자 치료 연구와 인간화 마우스 모델

금세기 전반 20년 동안 마우스의 게놈 조작을 통해 녹아웃(knockout), 조건 녹아웃(conditional knockout), 유전자 변형(transgenic), 녹인(knock-in), 점 돌연변이(point mutation), 그리고 다양한 수준의 인간화를 통해 인간의 질병을 이해하는 데 큰 진전이 있었다. 전반적으로 이러한 노력은 유전자 기능과 인간 질병의 유전적 원인을 이해하는 데 크게 기여했다.

CRISPR 기술의 등장은 마우스 게놈의 유전공학에도 큰 도움이 됐다. 이제 우리는 개체 유전자에 있는 수많은 유전자 돌연변이를 수천 가지의 단일 유전자 인간 질병과 연관시킬 수 있는데, 그 중 대다수도 희귀질환이다. 마우스 모델의 인간화는 현대 약물 발견과 많은 분야의 치료 개발 연구에서 없어서는 안 될 도구로 급부상했다.

Cyagen사의 White Paper에서, 우리 전문가들은 희귀병 유전자 치료의 배경을 간략하게 소개하고, 인간화 마우스 모델의 유전자 질환에서의 응용을 탐구했다.

Outline of Contents:

1. Gene Therapy and Rare Diseases

2. Mouse Models for Drug Development Research

▪ Humanized Mouse Models:  Development Methods & Strategies

▪ Case Example: APOE Humanization in Mice

3. Optimized Model Humanization for Improved Therapeutic Relevance

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About Cyagen

Cyagen은 15년이 넘는 유전공학 경험을 보유하고 있으며 유전자치료 연구와 희귀질환 연구모델 개발에 전방위적인 서비스를 제공하고 있다.

당신의 유전자 목표 (s) 와 필요한 모델 (s) 에 대해 저희에게 문의해 주십시오. Cyagen의 맞춤형 모델 생성 전문가가 귀하에게 연락하여 무료 프로젝트 전략과 견적을 제공할 것입니다.

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