희귀 질환 모델

시퀀싱 기술과 유전자 치료의 급속한 발전으로 발병 메커니즘과 치료 방법을 이해하는 측면에서 점점 더 많은 희귀 질환이 벤치에서 클리닉으로 전환할 수 있는 기회를 갖게 되었다. 이 과정에서 질병 상동성과 표현형 일관성, 약물 예측 가능성을 가진 동물 모델, 특히 유전적으로 인간화된 마우스 모델은 질병 메커니즘 연구, 약물 표적 연구, 약물 효능 평가를 진전시키는 데 중요한 역할을 한다. Cyagen은 유전자 편집 플랫폼의 장점을 활용하여 유전자 녹아웃과 유전자 녹인, 포인트 돌연변이, 인간화된 마우스와 같은 일련의 희귀 질환 모델을 개발하여 희귀 질환 약물 효능 검증의 진행을 가속화하였다.

희귀 질환GREG ^TM   모델: 게놈 인간화 희귀 질환 모델

희귀 질환의 약 80%는 유전적 요소를 가지고 있으며 발병 돌연변이의 15%는 비번역 지역에서 발생한다. KO와 트랜스제닉 모델과 같은 전통 유전자 편집 모델은 인트론 또는 UTR 영역 돌연변이를 표적으로 CRISPR, ASO, siRNAs와 같은 기술을 사용하는 새로운 치료법의 연구개발에 적합하지 않다.

따라서 관심 유전자의 전체 게놈 서열을 내인성으로 교체하는 차세대 인간화 모델에 대한 수요가 증가하고 있다. 이렇게 증가하는 수요를 충족시키기 위해 Cyagen은 자체 개발한 TurboKnockout 기술을 사용하여 관심 유전자의 전체 마우스 게놈 시퀀스(엑손, 인트론, UTRs 또는 프로모터)를 인간 오솔로그로 대체하는 차세대 인간화 마우스 모델을 개발하는 GREG(내인성 유전자의 게놈 교체) 인간화 프로젝트를 시작하려고 한다.

당사는 유전자 치료 커뮤니티에 가장 적합하고 임상적으로 관련이 있는 마우스 모델을 제공하는 것을 목표로 한다.

이 모델은 mRNA와 단백질, 기능 수준에서 비교할 수 있으며 약동학 및 약역학에 대한 실험적 요구를 충족한다.

Cyagen의 게놈 인간화 모델: GREG ^TM 마우스에는 다음과 같은 특징이 있다:

• 대체 영역은 엑손, 인트론, UTR 영역을 포함하는 전체 게놈 시퀀스를 포함한다.
• 게놈 인간화 모델을 기반으로 한 핫스팟 돌연변이는 인간 질병의 발생을 모방하여 야생형 게놈 인간화 동물의 통제 역할을 한다.
• 야생형 게놈 인간화 모델을 위한 맞춤형 돌연변이 서비스를 사용할 수 있다.
• 모델 표현형은 안정적이고 유전적이다.
• TurboKnockout 유전자 편집 기술은 비표적이 없고 특허 리스크가 없으며 정확한 수정, 짧은 주기의 장점을 가지고 있다.

기타 유전자 편집 모델

GREG^TM 모델 외에도 Cyagen은 유전자 녹아웃, 녹인, 포인트 돌연변이 등 일련의 유전자 편집 모델을 개발했다. 이 모델들은 과학자들의 요구에 따라 맞춤화되거나 공동으로 개발될 수 있으며 안과학, 신경학, 신경학, 근육학, 간질환, 대사, 혈액 질환과 같은 다양한 연구 분야에 적용될 수 있다.

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