현재 발견된 희귀병은 8000 여 가지가 넘으며, 점점 늘어나고 있다. 대부분의 희귀병의 발병 메커니즘은 복잡하고 병변은 여러 시스템 기관을 포함한다. 피부희귀병 (건선, 경피증), 신장희귀병 (파브리병, inherited hypomagnesemia), 심장희귀병 (심(근)아밀로이드증, 비대성 심근병, 확장성 심근병증), 희귀한 골격 질환 (brittle bone disease, 마르팡증후군 및 osteopetrosis)을 포함하되 이에 국한되지 않는다. 이런 질병에 대해 사이업 생물은 유전자 녹아웃, 녹인, 점 돌연변이 등 일련의 유전자 편집 모델을 개발했으며 연구원의 요구에 따라 맞춤화하거나 공동 개발할 수 있다.
질병명
표적 유전자
타겟팅 방법
주문
Achondroplasis,
ACH
Fgfr3
Mu
주문
Adrenoleukodystrophy,
ALD
Abcd1
KO
주문
Aicardi-Goutieres
syndrome, AGS
Adar
KO
주문
Alport's
syndrome, AS
Col4a5
Mu
주문
Alström syndrome
Alms1
Mu
주문
Autosomal
dominant nonsyndromic deafness
Tmc1
Mu
주문
Chronic
granulomatous disease, CGD
Cybb
KO
주문
Congenital
nephrogenic dia-betesinsipidus, CNDI
Avpr2
Mu
주문
Dilated
cardiomyopathy, DCM
Bag3
Mu
주문
Epidermolysis
bullosa, EB
Krt14
Mu
주문
Col7a1
Humanization(WT, Mu)
주문
Familial
mediterranean fever, FMF
Mefv
KI
주문
Fragile
X syndrome, FXS
Fmr1
KO
주문
Hereditary
multi-infarct dementia, hMID
Notch3
Mu
주문
Hereditary
spastic paraplegia, HSP
Spast
TG
주문
Hutchinson-Gilford
progeria syndrome, HGPS
Lmna
Mu
주문
Zmpste24
KO
주문
Hypertrophic
cardiomyopathy, HCM
Myh7
Mu
주문
Hyperuricemia
Uox
KO
주문
Hypophosphatasia,
HPP
Alpl
KO
주문
Hypophosphatemic
rickets
Dmp1
KO
주문
IgG4-related
disease, IgG4-RD
Lat
Mu
주문
Kallmann
syndrome, KS
Sox10
KO
주문
Laron
syndrome
Ghr
KO
주문
Marfan
syndrome
Fbn1
Mu
주문
Melanoma
Braf
CKO
주문
Mucopolysaccharide
diseases, MPS
Ids
KO
주문
Idua
KO
주문
Nephrotic
syndrome, NS
Nphs2
Mu
주문
Noonan
syndrome, NS
Raf1
Mu
주문
Osteogenesis
imperfecta, OI
Bmp1
CKO
주문
Prader-Willi
syndrome, PWS
Snrpn
KO
주문
Primary
carnitine deficiency, PCD
Slc22a5
Mu
주문
PRKAG2
cardiac syndrome
Prkag2
Mu
주문
Severe
combined immunodificiency, SCID
Il2rg
KO
주문
Simple
46, XY gonadal dysgenesis syndrome
Nr5a1
CKO
주문
Transthyretin
amyloidosis, ATTR
Ttr
Humanization(WT, Mu)
주문
Wiskott-Aldrich
syndrome, WAS
Wasp
KO
주문