신경희귀병 모델

희귀질환 중 신경계가 60~80%를 차지하며, 신경계 희귀질환은 현재 알려지지 않은 원인과 발병기전이 가장 복잡하고 난치병인 가장 흔한 계통질환 중 하나이다. 신경 질환에 대응하여 Cyagen는 유전자 녹아웃, 녹인, 점 돌연변이 등 일련의 유전자 편집 모델을 개발했으며 연구자의 필요에 따라 맞춤형 또는 공동 개발할 수도 있습니다.

질병명	표적 유전자	타겟팅 방법	주문
Spinal muscular atrophy, SMA	Smn1	Humanization	주문
Spinal muscular atrophy, SMA	Smn2	KI	주문
Frontotemporal dementia, FD	Mapt	Humanization(WT, Mu)	주문
Spinocerebellar ataxia, SCAs	Atxn3	Humanization(WT, Mu)	주문
Familial dysautonomia, FD	Elp1	Humanization(WT, Mu)	주문
Spinal muscular atrophy with respiratory distress type 1, SMARD1	Ighmbp2	Humanization(WT, Mu)	주문
Parkinson's disease, PD	Snca	Humanization(WT, Mu)	주문
Parkinson's disease, PD	Lrrk2	Mu	주문
Amyotrophic lateral sclerosis, ALS	Tardbp	Humanization(WT, Mu)	주문
	Fus	Humanization(WT, Mu)	주문
	Sod1	TG	주문
Huntington's disease, HD	Htt	TG	주문
Rett syndrome	Mecp2	Humanization(WT, Mu)	주문
Cornelia de Lange syndrome, CdLS	Nipbl	KO	주문
Gaucher disease, GD	Gba	CKO	주문
Niemaoh-Pick disease, NPD	Npc1	CKO	주문
Hereditary spastic paraplegia 2, HSP2	Plp1	CKO	주문
Joubert syndrome, JS	Ahi1	CKO	주문
Angelman syndrome, AS	Ube3a	KO	주문
Friedreich's ataxia, FRDA	Fxn	KO	주문
Metachromatic leukodystrophy, MLD	Arsa	KO	주문
GM1 gangliosidosis, GM1	Glb1	KO	주문
Charcot-Marie-Tooth disease, CMT	Pmp22	TG	주문
Subacute necrotizing encephalomyelopathy, SNE	Surf1	KO	주문
Vanishing white matter disease, VWM	Eif2b5	Mu	주문

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