현재 SMA 질병에 대한 치료 약물이 많지 않은 상황에서 유전자 치료는 환자에게 어느 정도 긍정적인 효과를 가져다줍니다. 아시나요? 이와 같은 신기한 요법의 응용에서 유전자 SMN2가 중요한 역할을 해서 조연에서 주연으로 역전하는 역주행을 실현했다고 합니다.
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이런 환자는 만나본 적이 있나요? 정상적으로 성장하였던 영유아는 얼굴 이상, 성장 부진, 지적 발달 지연, 골격 기형, 신경계 이상, 심장 무리 등 증상을 보이게 됩니다. 이는 사실상대사장애에 따른 복잡한 다계통 질환이며, 발병은 여러 유전자와 환경 요소간의 상호작용과 관련됩니다.
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현재, 심혈관 대사 질환은 인체 건강을 위협하는 첫 번째 요인으로 부상하고 있습니다. 통계에 따르며, 중국 심혈관 환자는 3억 3000만 명, 대사성 질환자는 약 4억 5000만 명으로, 발병률이 지속적으로 증가하고 있으며 국민의 건강을 심각하게 위협하는 주요 공중보건 문제가 되고 있습니다.
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희귀병 치료는 줄곧 의학 분야의 큰 도전이었습니다. 이러한 질병의 발생 메커니즘은 복잡하며, 유형이 다양하고, 대부분의 희귀병에 대한 발병 기전과 약물 반응 연구에 적합한 동물 모델이 없기 때문에, 희귀병 연구 및 약물 개발은 어려움에 직면해 왔습니다.
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현재 알츠하이머병에 대해 승인된 일부 약물은 질병 진행을 완화하는 효과가 없습니다. 지난 '신경질환 연구' 시리즈 기사에서 연구자들은 노화 마우스, Aβ 유도 AD 모델, 유전자 편집 등 일련의 AD 동물 모델을 구축했다고 언급했습니다. 알려진 병리학적 특징을 시뮬레이션하여 그 발병기전을 이해합니다.
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