소위 눈을 소중히 한다는 것은, 많은 사람들이 가장 먼저 근시안과 같은 문제에 초점을 맞추지만, 종종 안과 질환도 합병증으로 존재할 수 있다는 것을 간과한다. 고혈당, 고혈압 등 건강에 영향을 미치는 위험 요인을 한 사람이 휴대할 때 당뇨병 망막 병증이 조용히 도래하고 있을 수 있다.
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엔젤만 증후군(Angelman Syndrome)은 약 2만 명의 신생아 중 한 명이 걸리는 희귀 뇌질환이다. 현재 이 질환에 대한 치료 전략은 유전자 치료에 집중돼 있으며 AVV 벡터를 통해 전달되는 유전자 치료는 완치의 희망이 될 것으로 기대된다.
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낭포성 섬유화(pulmonary cystic fibrosis, CF)는 흔히 볼 수 있는 상염색체 열성 유전병으로 단유전자병에 속하며 CFTR 유전자의 돌연변이에 의해 발생한다. 주로 상피조직의 정상적인 기능에 영향을 미칩니다. 예를 들어 기도 상피세포, 소장, 췌장, 간, 침샘, 생식도 등이다.
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