CAR-T 세포 요법(Chimeric Antigen Receptor T-Cellimmunotherapy) 즉 키메라 항원 수용체 T 세포 면역 요법은 T 세포에 인공적으로 설계된 CAR 분자를 도입하여 T 세포에 표적 기능을 부여한 다음 이 변형된 CAR-T 세포를 환자에게 다시 주입하여 치료하는 것을 말합니다.
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키메라 항원 수용체 T 세포 (Chimeric antigen receptor T cell, CAR-T) 요법은 유전자 변형 기술을 통해 특이성 항원 인식 도메인 및 T 세포 활성화 신호를 가진 유전 물질을 T 세포로 옮기는 것을 말합니다. T 세포가 종양 세포 표면의 특정 항원을 인식할 수 있도록 하고 다양한 면역 인자를 방출하여 종양 세포를 사멸시켜 종양 치료 목적을 달성할 수 있도록 합니다.
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동물 모델은 신속한 백신 개발, 약물 예방 및 치료, SARS-CoV-2 감염의 발병기전 및 숙주 면역 반응을 이해하는 데 매우 중요합니다. 인간이 아닌 영장류(Non-human primates)의 생리학적 특성과 면역 조절은 인간과 매우 보수적이지만 SARS-CoV-2 바이러스 연구에서 선호되는 동물 모델입니다.
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HD 의 발병 유전자는 4 번 염색체의 HTT 유전자로, 이 유전자 1 번 외현자는 CAG 삼뉴클레오티드(Trinucleotide) 불안정 반복 서열을 가지고 있다. 정상인에서 이 반복 시퀀스의 수는 6-35개이며 40개를 초과하면 HD가 발병하고 댄스 증상이 나타나며 36-39개 사이이면 일부는 발병하고 일부는 무증상입니다. HD의 발병 시기는 CAG 반복 서열의 수와 상관관계가 있으며 반복 수가 많을수록 발병률이 빨라진다는 점은 주목할 가치가 있습니다.
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현재 키메라 항원 수용체 T 세포 면역 요법(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy, CAR-T)은 혈액 종양 치료 분야에서 괄목할 만한 결과를 얻었습니다. 그러나 저분자 또는 항체 약물과 달리 CAR-T는 효능에 영향을 미칠 수 있는 많은 요인이 있는 '살아있는' 세포 약물이며 그 중 CAR 분자 구조가 핵심 요소입니다.
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인체 자체 면역 시스템의 도움으로 종양 세포에 대한 사멸 효과를 발휘함으로써 면역 세포 요법은 암을 '치유'하는 획기적인 전략이 될 것으로 기대됩니다. 그 중 키메라 항원수용체 T세포면역요법(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy, CAR-T)은 이미 다양한 혈액종양 치료에 괄목할 만한 효과를 거두고 있습니다. CAR-T 세포 치료제는 올해까지 중국에서 출시된 3개를 포함해 전 세계적으로 7개 제품이 출시됐습니다.
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