최근 Fate Therapeutics에서 자사의 유도만능줄기세포(iPSC) 유래된 현품 CAR-T 세포 치료제인 FT819가 전신홍반루푸스(SLE, Systemic Lupus Erythematosus) 및 그 합병증인 루푸스 신염(LN, Lupus Nephritis) 치료를 위한 FDA 재생의학첨단치료(RMAT, Regenerative Medicine Advanced Therapy) 지정을 받았다고 발표했습니다. 이 획기적인 진전은 전신홍반루푸스(SLE) 치료에 새로운 가능성을 제시하며 큰 주목을 받고 있습니다.
5월 10일 세계 루푸스의 날을 계기로, 과학계는 혁신적 치료법을 통해 ‘보이지 않는 질환’을 중요시하고 환자들의 요구에 부응하고 있습니다.
전신홍반성루푸스(SLE) 소개
전신홍반루푸스(SLE)는 면역계가 비정상적으로 활성화되어 자가 조직과 장기를 공격하여 신체 전반의 여러 시스템에 염증과 손상을 일으키는 복잡한 만성 자가 면역 질환입니다. 환자는 종종 피부 홍반, 관절염, 신장 손상, 신경계 이상과 같은 증상을 보이며, 심각할 경우 생명을 위협할 수 있습니다.
전신홍반루푸스(SLE)의 발병 기전은 아직 완전히 밝혀지지 않았으나, 유전적 요인, 환경적 요인, 호르몬 불균형 및 면역계 조절 장애가 주요 원인으로 알려져 있습니다. 복잡한 병인과 다양한 임상 증상으로 인해, 보다 정확하고 신뢰도 높은 동물 모델을 활용한 연구가 치료법 개발에 필수적입니다.
전신홍반루푸스(SLE) 연구 추천 동물 모델
전신홍반루푸스(SLE) 연구에서 동물 모델, 특히 마우스 모델은 핵심적인 역할을 합니다. Cyagen은 이미퀴모드(imiquimod) 유도 SLE 마우스 모델, 프리스탄(pristane) 유도 모델, 그리고 MRL/MpJ-Fas Knockout(KO) 유전자 마우스 모델을 구축하여 인간 전신홍반루푸스(SLE)의 병리학적 특성을 재현하고, 안정적인 재현성과 데이터 검증을 확보한 고품질 연구 모델을 제공합니다.
- 이미퀴모드(Imiquimod)로 유도된 전신홍반루푸스(SLE) 모델
이미퀴모드(imiquimod)에 의한 유도는 전신홍반루푸스(SLE)와 유사한 면역 이상 및 병리 증상을 빠르게 유발할 수 있습니다. 이미퀴모드로 구축된 모델은 전신홍반루푸스(SLE)의 급성 발병 기전 및 초기 면역 반응 연구, 잠재적 치료 약물 스크리닝 및 중재 효과 평가에 적용합니다.
- 프리스탄(Pristane)으로 유도된 마우스 모델
중간 사슬 길이의 알케인인 프리스탄(pristane)은 보조제(adjuvant)처럼 작용하여 염증과 면역 반응 증폭을 유도합니다.
프리스탄(pristane)으로 유도된 모델은 전신홍반루푸스(SLE)의 특정 병인 기전 탐색, 타겟 치료 전략 개발, 잠재력이 높은 치료제 평가에 유용합니다.
- MRL/MpJ-Fas Knockout(KO) 마우스 모델
MRL/MpJ-Fas Knockout(KO) 마우스 모델은 유전자 편집 기술을 통해 MRL/MpJ 마우스의 Fas 유전자를 제거하여 구축됩니다. 이는 자가면역질환에서 FAS의 역할을 연구하고 전신 홍반 루푸스(SLE)의 병인을 규명하는 데 사용될 수 있을 뿐만 아니라, FAS 연쇄반응(Signaling cascade)에서 자가면역질환 치료를 위한 잠재적 치료 표적을 식별하는 데 중요한 모델링 지원을 제공합니다.
6~8주령 BALB/c 암컷 마우스의 귀에 이미퀴모드(imiquimod)를 다회 투여하여 전신적 루푸스 병리 유도하고, 치료군에는 프레드니손(Prednisolone) 병용 투여를 진행하였습니다.
그림 1: 동물의 체중 변화 곡선 및 임상 표현형
그림 2. 동물 혈청 dsDNA 검사 및 소변 단백질 검사
그림 3. Organ-Weight-to-Body-Weight Ratios
그림 4. 신장의 병리 분석
프리스탄(pristane)으로 유도된 BALB/c 마우스를 사용하여 전신홍반루푸스(SLE) 모델 구축합니다. 모델링 6개월 후, 마우스의 서혜부 림프절과 비장이 현저히 비대해지고, 등과 배 부분의 탈모가 발생하며, 전신홍반루푸스(SLE) 증상이 뚜렷하게 나타납니다.
그림 5: 마우스의 표현형, 림프절, 신장 및 비장의 변화
그림 6. H&E 염색 결과
그림 7. Anti-dsDNA 검사
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제품 번호 |
모델명 |
품종 계통 |
응용 분야 |
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C001602 |
MRL/MpJ-Fas KO |
MRL/MpJ |
Systemic Lupus Erythematosus (SLE) |
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C001527 |
BALB/c-Il10 KO |
BALB/cAnCya |
Inflammatory Bowel Disease (IBD), Cancer, Autoimmune Diseases |
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C001535 |
BALB/c-Zap70*W163C (SKG) |
BALB/cAnCya |
Autoimmune Inflammatory Diseases (AS, Rheumatoid Arthritis), T-cell-mediated Disease Research |
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C001230 |
Il10 KO |
C57BL/6NCya |
Inflammatory Bowel Disease (IBD), Cancer, Autoimmune Diseases |
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C001264 |
Nod2 KO |
C57BL/6NCya |
Crohn’s Disease (CD) and related autoimmune diseases, Cardiovascular Disease, and Antimicrobial Research |
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C001263 |
Tlr2 KO |
C57BL/6NCya |
Autoimmune Disease Research, Inflammation Research, Immune System Responses |
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C001234 |
Tlr4 KO |
C57BL/6NCya |
Immune System Dysfunction Studies |
2. 약물 효능 평가 연구 모델 - 유도 모델링
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질환명 |
질환 모델 |
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Systemic Lupus Erythematosus (SLE) |
SLE model induced in BALB/c mice using pristane |
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Atopic Dermatitis (AD) |
OXA-induced BALB/c mice model of AD |
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IgA Nephropathy |
BSA+CCL4+LPS-induced BALB/c IgA nephropathy model |
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Chronic Inflammatory Bowel Disease (IBD) |
IMQ-induced BALB/c mice model of chronic IBD |
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Alopecia Areata (AGA) |
DSS-induced C57BL/6J mice model of IBD |
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Rheumatoid Arthritis (RA) |
DHT-induced C57BL/6J mice model of AGA |
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Collagen-Induced Arthritis (CIA) |
Collagen-induced BALB/c and Wistar rats CIA models |
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Systemic Sclerosis (SSc) |
Bleomycin-induced BALB/c systemic sclerosis model |
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Autoimmune Encephalitis (EAE) |
MOG35-55-induced C57BL/6J mice EAE model |
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Renal Fibrosis |
Bleomycin-induced renal fibrosis model |
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Acute Inflammation |
LPS-induced acute inflammatory model |
3. 약물 효능 평가를 위한 in vitro 분석 서비스
다양한 질환 모델과 약물 타겟 및 관련 조직 샘플을 대상으로 약물 유효성, 안전성 등의 연구를 위한 in vitro 분석을 수행하여 약물 효능 스크리닝, 약물 효능 기전 연구 및 임상 중개 연구를 지원합니다.
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질환 표현형 |
약물 치료 |
약물 효능 분석 & PK/PD 분석 |
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- 임상 평가 - 바이오마커 검사 - 피부 두께 측정 |
- 외용제 치료 - 경구 투여 - 복강 내 주사 - 피하 주사 |
- 병리 검사: H&E, IHC - WB, ELISA - FACS 분석 - 혈액 생화학 검사 |
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