In recent years, gene therapy has offered many patients the hope of recovery, or even a cure. It has shown strong application potential in the fields of rare diseases, ophthalmic diseases, metabolic diseases, cardiovascular diseases and neurological diseases. One of the main reasons for the vigorous development of gene therapy is the increasingly mature application of Adeno-Associated Virus (AAV) vector technology in the field.
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최근 중국과학원 상하이 바스퇴르연구소 류싱 교수팀은 연쇄상구균(Streptococcus)의 독성 인자인 SpeB가 GSDMA를 절단해 상피세포의 죽음(pyroptosis)를 유발하고 체계적인 감염을 억제한다는 사실을 처음 발견했다.이번 연구 성과는 최근 국제 최고 저널인 《Nature》에 발표돼 GSDMA를 병원체 감염에 대응하는 체감기와 효과기로 확정해 숙주 면역 인식과 감염 면역 응답을 위한 새로운 기제를 밝혀냈다.
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감합항원수용체(CAR) T세포는 유전자 공학을 거쳐 변형된 T세포로 특정 종양표지물을 식별하기 위한 수용체를 표현하여 혈액종양에 대한 치료를 가능하게 합니다.현재 전세계적으로 이미 7종의 CAR-T 세포요법이 허가되어 있습니다. 적응증은 모두 혈액종양입니다. 여러 CAR-T요법의 임상시험이 진행 중입니다.
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최근 몇 년 동안 CRISPR 유전자 편집의 IPS 세포에서의 응용에 대한 관심이 높아지고 있으며 질병 모델의 확립과 메커니즘 연구, 세포 치료, 약물의 발견과 평가 등에서 잠재적인 응용가치가 커 줄기세포생물학 분야 전반과 임상 재생의학에 새로운 연구 아이디어를 제공하고 있습니다.
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With the development of research on the impact of immunity and inflammation on cancer,the performance of humanized mice has attracted tremendous attention in clinical oncology research. Generally,humanized mice have been divided into two categories, namely,immunocompromised and immunocompetent mouse models.
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Bardet-Biedl증후군(BBS)은 희귀한 상염색체 열성유전성(Recessive inheritance) 섬유병으로 Bardet과 Biedl 의사가 각각 이 병의 전형적인 증상을 독자적으로 묘사해 붙여진 이름입니다.BBS 주요 임상표현으로는 망막 영양실조, 선천성 비만, 다지발가락 기형, 생식선 발달 부전, 지적 발달 지연, 신장 이상을 꼽았습니다.
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This article will focus on HNRNPC mouse model and new research progress. The establishment of these mouse models is helpful for research on the function of the hnRNP C1 and C2 proteins and the regulatory expression of the splicing factor hnRNP C. Insight into new research results is the key for researchers to keep up with hotspots.
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SIRT3 로 인코딩된 단백질은 미토콘드리아에만 존재하며, 여기서 활성산소를 없애고, 세포의 시들어가는 것을 억제하며, 암세포의 형성을 막을 수 있습니다.SIRT3는 핵 유전자 발현, 암, 심혈관질환, 신경보호, 노화와 대사통제에 깊은 영향을 줍니다.
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ADAMTS-5 is a metalloproteinase that plays an important role in connective tissue organization, development, inflammation and cell migration. In previous studies, Nakada M et al. have demonstrated that ADAMTS-5 is capable of digesting brevican in an identical pattern to ADAMTS-4, and is overexpressed by glioblastoma cells.
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With the rapid increase in gene therapy research, the application of adeno-associated viral (AAV) vector technology in the field of gene therapy has become mature, and a number of new companies such as Voyager Therapeutics have emerged as major multinational pharmaceutical giants have also begun to deploy in this field.
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