녹아웃(KO) 마우스 | Cyagen Korea

알츠하이머병(Alzheimer's disease, AD), 파킨슨병(Parkinson's disease, PD), 뇌전증(간질) 등 신경계 질환은 생의학 연구에서 가장 도전적인 분야 중 하나입니다. 이러한 질환의 발병 기전을 밝혀내고 효과적인 치료법을 개발하기 위해서는 신뢰할 수 있는 첨단 동물 모델이 절실히 필요합니다. 계속 증가하는 신경계 연구 니즈를 충족하기 위해, Cyagen에서 개발한 혁신적인 HUGO-GT™ 인간화 마우스 모델과 광범위한 연구용 모델 카탈로그는 포괄적인 신경계 연구 솔루션을 제공할 수 있습니다.

 

인간화 마우스 모델을 선택하는 이유

인간화 마우스 모델은 인간의 생리적 및 병리학적 특성을 재현하는 데에 있어 기존의 transgenic(Tg) 인간화 동물 모델보다 훨씬 뛰어납니다. 인간화 마우스 모델은 인간 생물학과 매우 일치하여 약물 반응과 질환 발병 기전을 더 정확하게 예측할 수 있으며, 전임상 연구에서 임상 적용으로 전환하는 과정을 가속하는 데 도움이 될 수 있습니다.

 

HUGO-GT™ 인간화 마우스 모델: 차세대 연구 솔루션을 제공합니다

Cyagen의 HUGO-GT™(Humanized Genomic Ortholog for Gene Therapy) 모델은 기존의 transgenic(Tg) 모델을 뛰어넘어 인간의 생리적 및 병리적 특성을 재현하는 새로운 기준을 제시합니다. 인간 생물학과 밀접하게 일치하는 HUGO-GT™ 모델은 약물 반응과 질환 발병 기전을 더욱 정확하게 예측하여 전임상 연구에서 임상 연구로 전환하는 과정을 가속할 수 있습니다.

Transgenic(Tg) 마우스 및 Coding Sequence(CDS) Replacement와 같은 일반적으로 사용되는 인간화 모델은 무작위 삽입, 복잡한 유전적 배경, 제한된 인간화 유전자 영역 등의 문제에 직면하고 있습니다. 이러한 문제를 해결하기 위해 Cyagen은 HUGO-GT™ 모델에 전장 게놈 DNA replacement를 실시합니다. 이 접근 방식은 인간의 유전자 발현, 조절 및 기능을 재현하여 마우스 게놈에 대규모 DNA 서열을 도입하는 기술적 장벽을 극복합니다.

 

전장 게놈 서열 인간화 HUGO 마우스 모델

HUGO-GT™ 모델은 Cyagen의 독자적인 TurboKnockout-Pro 기술을 활용하여 마우스 유전자를 인간의 전체 게놈 서열(exon, intron, UTR 포함)로 정확하게 교체합니다. 이를 통해 질환 관련 연구와 치료 개발을 지원하는 정밀한 유전자 편집을 가능하게 합니다. HUGO-GT™ 모델 제작 플랫폼의 Large-fragment 벡터 기술을 통해 맞춤형 돌연변이 유도가 가능하여 임상 연구의 요구에 부합하는 모델을 제공합니다.

이러한 접근법은 동물 모델에서 인간 유전자의 기능과 조절 메커니즘을 정확하게 재현할 수 있어, 신경계 중개연구(Translational Research)에 이상적인 연구 모델을 제공합니다.

 

HUGO-GT™ 전체 게놈 인간화 모델의 주요 특징

  • In Situ Gene Replacement: 전체 유전자 서열을 활용하여 인간 유전자 기능을 정확하게 재현합니다.
  • 유전자 조절 방해 최소: 다양한 조직에서 자연스러운 유전자 조절 패턴을 유지합니다.
  •  관련 돌연변이: 약물 검사를 위한 병원성 돌연변이에 대한 신속한 개발을 지원합니다.
  • 뛰어난 정확성: 기존 연구 모델의 한계를 극복하여 인간과 관련된 표현형을 제공합니다.

 

신경과학 중심의 HUGO-GT™ 인간화 마우스 모델:

Cyagen은 신경계 연구를 위해 자체 개발한 다양한 HUGO-GT™ 모델을 제공합니다.

  • B6-hMECP2: 레트 증후군(Rett syndrome) 및 기타 신경 발달 장애 연구에 적용합니다.
  • B6-hMAPT: 알츠하이머병(AD) 발병 기전 연구에 적용합니다.
  • B6-hTARDBP: 루게릭병(ALS) 연구에 적용합니다.

이러한 모델은 신경계 질환의 유전적 기초를 탐구하고 혁신적인 치료적 개입(Therapeutic intervention)을 시험할 기회를 독점적으로 제공합니다.

 

CyagenGenetic  Induced 모델로 연구 가능성을 확대해 보세요

Cyagen은 HUGO-GT™ 인간화 마우스 모델 플랫폼 외에도 다양한 신경계 질환에 대해 검증된 광범위한 연구용 Genetic 및 Drug-induced 설치류 모델을 제공합니다.

 

유전자 편집 모델

  • AD-M1: 알츠하이머병(AD), 뇌아밀로이드혈관병증(Cerebral Amyloid Angiopathy, CAA), 노치 신호전달 경로(Notch signaling pathway) 연구를 위한 transgenic 모델입니다.
  • FVB-hHTT Q150 KI: 헌팅턴병(Huntington's disease, HD) 연구를 위해 정확하게 제작된 모델로, 병리 연구부터 신약 개발 및 약물 효능 평가까지 지원합니다.
  • DMD-Q995: 듀센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD)의 발병 기전 연구와 잠재적 약물 스크리닝을 위한 중요한 연구 모델입니다.

 

Induced 모델

  • 6-OHDA Treated Rats: 6-Hydroxydopamine(6-OHDA)은 파킨슨병(PD) 연구에서 도파민성(dopaminergic) 뉴런의 퇴화를 모델링하는 데 널리 사용되는 신경독으로, 질환의 병리생리학 조사, 신경 보호 전략 및 잠재적 치료 개입 평가에서 많이 사용됩니다.
  • MPTP-treated Mice: 복강 내 주사로 다른 용량의 MPTP (1-methyl-4-phenyl-1,2,3,6-tetrahydropyridine)를 투여하여 파킨슨병(PD)의 다양한 증상을 재현합니다.
  • CUMS(Chronic Unpredictable Mild Stress) 모델: 현재 우울증과 주요 우울 장애 연구에 가장 널리 사용되고 신뢰할 수 있으며 효과적인 설치류 모델입니다.

 

신경계 질환 연구용 모델

Cyagen은 유전자 Knockout(KO), 조건부 녹아웃(CKO), Point Mutation, Transgenic, 인간화 모델 등 다양한 타겟팅 방법을 포함한 신경계 질환 마우스 모델 라이브러리를 보유하고 있습니다.

 

Cyagen의 신경계 질환 연구용 모델

제품 번호

모델명

품종 계통

응용 분야

C001427

B6-hSNCA

C57BL/6NCya

Parkinson's disease

C001504

B6-hSMN2(SMA)

C57BL/6NCya

Spinal muscular atrophy (SMA)

C001518

DMD-Q995*

C57BL/6JCya

Duchenne muscular dystrophy (DMD)

C001410

B6-htau

C57BL/6JCya

 Frontotemporal dementia, Alzheimer's disease, and other neurodegenerative diseases

C001437

B6-hIGHMBP2

C57BL/6NCya

Spinal muscular atrophy with respiratory distress type 1 and Charcot-Marie-Tooth disease type 2S

C001418

B6-hTARDBP

C57BL/6JCya

Amyotrophic lateral sclerosis, frontotemporal dementia, and other neurodegenerative diseases

C001398

B6-hATXN3

C57BL/6NCya

Spinocerebellar ataxia type 3

C001568

B6-hMECP2

C57BL/6NCya

Rett syndrome

C001569

B6-hMECP2*T158M

C57BL/6NCya

Rett syndrome

I001124

B6-hLMNA

C57BL/6NCya

Progeria syndrome

CG0015

6-OHDA Treated Rats

-

Parkinson's disease (PD)

CG0016

CUMS Model

C57BL/6JCya

Depression

C001210

AD-M1

C57BL/6JCya

Research on Alzheimer's Disease (AD), Cerebral Amyloid Angiopathy (CAA) and Notch signaling pathway.

C001541

AD-M2

C57BL/6JCya

Research on Alzheimer's Disease (AD), Cerebral Amyloid Angiopathy (CAA), Notch signaling pathway and other neurodegenerative diseases.

I001019

FVB-hHTT Q150 KI

FVB/NJCya

Development and screening of therapeutic drugs for Huntington's disease; Evaluation of therapeutic drug efficacy and safety for Huntington's disease; Research on the pathogenesis of Huntington's disease.

-

MPTP-treated Mice

-

Parkinson's disease (PD)

-

Chronic Compression Injury Model of the Sciatic Nerve (CCI)

-

-

 

상기 모델은 Cyagen의 Knockout 마우스 Catalog와 함께 제공되며, 이 카탈로그에는 파킨슨병(PD)과 척수성 근위축증(SMA)과 같은 질환을 위한 16,000개 이상의 Knockout(KO) 및 조건부 녹아웃(CKO) 마우스 모델이 포함되어 있습니다.

 

신경계 CRO 플랫폼: 연구를 위한 종합 솔루션

Cyagen의 CRO( Contract Research Organization) 플랫폼은 신경 연구를 위한 원스톱 솔루션을 제공하고, 모델 개발, Breeding, 약물 투여, Behavioral Testing 및 표현형 평가 등 다양한 서비스를 포함합니다. 최첨단 신경행동 분석 플랫폼을 통해 Cyagen은 고품질의 연구 결과를 보장하여 신경계 연구를 추진합니다.

 

Cyagen신경계 HUGO-GT™ 웨비나 다시보기

HUGO-GT™ 모델이 신경계 연구를 어떻게 혁신하고 있는지 자세히 알아보시려면 Cyagen의 독점 웨비나 재방송을 시청해 보세요. 웨비나는 다음과 같은 내용을 다루었습니다:

  • HUGO-GT™ 모델 및 해당 응용 분야에 대한 소개
  • Rett 증후군 연구를 위한 hMECP2 모델 사례 연구
  • 신경계 연구를 위한 Cyagen CRO 플랫폼에 대한 인사이트

 

Cyagen의 신경계 HUGO-GT™ 웨비나 재방송 보러가기

 

연구 니즈를 만족할 수 있는 Cyagen 장점

78,400개 이상의 연구 모델을 개발하고 서비스 사용한 10,925편 이상의 논문 인용을 통해 Cyagen은 전 세계 연구자들이 신뢰하는 파트너로 자리매김했습니다. Cyagen은 혁신적인 인간화 모델, 검증된 유전자 및 Induced 모델, 종합적인 CRO 서비스를 결합하여 신경계 연구를 진전시키는 데 필요한 연구 모델과 전문성을 제공합니다.

 

Cyagen에서 무료 상담을 제공합니다!

Cyagen은 맞춤형 모델 제작 및 특정 연구 목표를 위한 맞춤형 솔루션에 대해 연구자에게 무료 상담을 제공합니다. 맞춤형 모델 제작 전문가로부터 프로젝트 견적을 요청해 보세요.

Cyagen의 최첨단 솔루션과 신경계 질환 연구 모델로 연구를 추진해 보세요. 문의 양식을 제출하시거나 전화(010-5575-9973) 또는 이메일(service-apac@cyagen.com)로 연락해 주시면, 신속한 답변을 드리겠습니다.

 

 

2006 년에 설립된 Cyagen은 데이터, 알고리즘, 모델로 신약 개발을 가속화하는 혁신적인 CRO 기업으로, 동물 모델 맞춤화부터 유전자, 세포 치료 업무에 이르기까지 고객의 요구를 전방위적으로 충족합니다.
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