Cyagen과 Neurophth는 글로벌 전략적 제휴에 들어가 인공지능이 설계한 AAV 유전자 치료 안과 질환 벡터 개발

Cyagen은 오늘 Neurophth( Neurophth Therapeutics, Inc ) 와 전략적 제휴를 발표하였습니다. 특정 유형의 유전성 눈병에 대한 차세대 AAV 유전자 치료 벡터를 공동으로 개발합니다.

계약 조건에 따라 Cyagen은 독점적인 인공지능 (AI) 구동의 고통량(high-throughput) 플랫폼을 적용하여 최적의 조직 표적화 능력, 조직 특이성 및 생산력을 갖춘 새로운 AAV 벡터를 발견하게 됩니다. Cyagen과 Neurophth는 모두 설치류와 NHP 모델에서 새로운 AAV 벡터의 기능적 특성을 평가할 책임이 있습니다. Neurophth 는 Cyagen 의 신형 AAV 캡시드로 개발한 유전자 치료 제품의 임상 실험과 상업화를 담당할 예정입니다. Cyagen 은 연구 및 임상 단계의 마일스톤 지불(milestone payments)과 1 억 4 천만 달러 이상의 판매 로열티(sales royalties)를 받을 수 있습니다.

유전자 치료 연구 개발의 도전을 해결합니다

Cyagen의 고처리량(high-throughput) AAV 벡터 발견 플랫폼은 인공지능과 단세포 RNA 시퀀싱 기술을 사용합니다. 차세대 AAV 캡시드를 빠르게 식별함으로써 현재 유전자 치료 연구 개발의 한계를 극복하도록 돕고, 조직 표적화 능력, 조직 특이성 및 생산력을 향상시켰습니다. Cyagen은 AI 모델 훈련을 위한 많은 실험 데이터를 제공하고 기존의 지향성 진화 방법에 비해 AAV 캡시드 인식 및 최적화 프로세스를 가속화할 수 있는 독점 기계 학습 알고리즘을 개발했습니다.

Cyagen의 안과 연구 솔루션 플랫폼은 안과 유전자 치료의 증가하는 잠재력을 충분히 인식하고 최첨단 안과 기기와 경험이 풍부한 전문 팀을 갖추고 있습니다.

Cyagen의 회장 Lanqing Han은 유전자치료가 유전성 안과 질환 치료에 큰 비전과 잠재력을 보이고 있다며 안과 유전자치료 시장은 지난 몇 년간 기하급수적으로 성장했다고 말했습니다. "Neurophth와 함께 세계 최고의 AAV 안과 유전자 치료 제품을 개발하여 세계 각지의 환자들에게 빛을 선사할 것입니다."

Neurophth의 창업자인 Bin Li 사장은 " Neurophth는 뜻을 같이하는 파트너를 찾아 안과 유전자치료 발전의 돌파구를 마련하고자 한다"며 "Cyagen은 우리가 나아갈 길에 이상적인 파트너라고 생각한다"고 말했습니다.

About Cyagen

2006년 설립된 Cyagen은 질병 모델 개발, AAV 발견, 약물 효능 연구 등 유전자 변형 설치류 모델 및 혁신적인 원스톱 세포 및 유전자 치료 솔루션을 제공하는 글로벌 연구 개발 공급업체입니다. Cyagen은 현재 900여 명의 직원과 여러 시설을 갖추고 있으며, 총 규모는 4만 m가 넘는다. 회사는 100여 개국의 과학자 및 기관과 광범위한 협력을 맺고 CNS 3대 저널(세포, 자연, 과학)을 포함하여 6,300편 이상의 학술 논문을 발표했습니다. 동물 모델 개발의 기초부터 데이터 분석 및 치료 발견에 이르기까지 Cyagen 은 고유한 모델, 데이터, 알고리즘 및 서비스를 통해 기초 연구 및 신약 개발을 가속화하는 원스톱 솔루션을 제공합니다.

About Neurophth

Neurophth는 중국의 선도적인 안과 질환 유전자 치료 회사입니다. NR082(NFS-01)는 Neurophth의 핵심 제품으로 ND4 매개하는 레베르 유전성 시신경병증(Leber's hereditary optic neuropathy, ND4-LHON) 치료에 사용됩니다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품감독관리국(EMA)으로부터 희귀의약품 명칭(Orphan Drug Designation,ODD)을 수여받았으며, 중국 최초로 국가약품감독관리국(NMPA)과 미국 FDA IND로부터 임상시험 승인을 받은 유전자 치료 신약입니다. 현재 첫 환자는 이미 2022 년 9 월 III 기 임상실험에서 약을 투여받았습니다. 이 회사의 제품 라인에는  ND1 매개 LHON (미국 FDA 승인을 받은 두 번째 ODD 신약), 상염색체 우성 시신경 위축, 시신경 보호, 혈관망막병증 및 기타 전임상 후보 약물도 포함됩니다.

임상 전 안과 연구 솔루션

Cyagen 은 종합계약연구기관 (CRO) 솔루션 공급업체로서 안과병을 유전자 치료의 출발점으로 안과유전자 치료 플랫폼을 구축하여 이러한 장애를 극복했다. 우리는 가장 선진적인 작은 동물 안과 기기와 경험이 풍부한 전문 팀을 갖추고 있다. Cyagen 은 16 년간의 유전자 편집 모델 구축 경험을 통해 일련의 표준화된 안과 유전자 치료 임상 전 연구 솔루션을 제공할 수 있습니다.

유전자 치료 연구 솔루션

Cyagen 은 포괄적인 솔루션 공급업체로서 혁신적인 CRO 플랫폼을 구축하여 연구원들에게 최고의 유전자 변형 모델 서비스를 제공합니다. 지난 10 년 동안, 우리는 세포와 동물 모델의 연구에 전념해 왔으며, 대량의 생물 정보와 유전자 편집 데이터를 축적하여 유전자 편집 분야에서 선도적인 역할을 해 왔습니다.

Cyagen 은 모든 수준의 연구 요구를 충족하기 위해 유전자 치료 개발을 위한 원스톱 솔루션을 제공합니다. 우리의 서비스는 CRISPR Cas 선별 및 목표 검증, 맞춤형 마우스 모델 생성, 아데노 관련 바이러스 (AAV), 렌티바이러스 (LV), 아데노 바이러스 (ADV) 의 효율적인 아데노 바이러스/렌티바이러스 패키징, 약리학 및 약력학 (PD) 연구 등을 제공합니다. 우리는 우리의 서비스가 유전자 치료 연구 성과의 효율성을 높일 수 있기를 바랍니다.

아데노바이러스 패키징

아데노 관련 바이러스(AAVs)는 바이러스 치료의 유망한 벡터입니다. Cyagen은 아데노 관련 바이러스 벡터의 설계 및 전송 서비스를 제공할 수 있다. AAV 바이러스 패키징의 경우, 우리는 three-plasmid co-transfection 방법을 사용한다. High purity, High titer, 다양한 혈청형의 맞춤형 AAV 패키징 서비스를 제공합니다. 특히 동물의 체내 실험에 적합하여 유전자 치료 연구자의 개인화된 선택을 만족시킬 수 있다.

>>아데노 관련 바이러스 패키징에 대한 자세한 정보 보기