녹아웃(KO) 마우스 | Cyagen Korea
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  4. AI 기반 AAV 발견으로 안과 연구 혁신
다차원 AI 기반 AAV 벡터 설계가
제공하는 강력한 힘을 활용하십시오

Cyagen은 AAV 유전자 치료 및 안과 연구 분야의 선구자입니다. 당사의 최첨단 기술은 대규모 언어 AI 모델의 힘을 활용하여 새로운 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터 설계를 혁신적으로 발견하고 안과 질환을 표적으로 치료하는 방식을 재편합니다.

당사의 AI 기반 유도 진화(directed evolution)는 기존의 유도 진화(directed evolution)와 비교했을 때, 가장 진보된 대규모 언어 모델을 활용하여 보다 높은 효율과 다차원 예측 기능으로 훨씬 더 짧은 AAV 발견 주기를 가능하게 해줍니다.

그림 1. AAV 발견 워크플로우.
(A)기존의 유도 진화(directed evolution)를 위한 워크플로우. (B) AI 기반 유도 진화(directed evolution)를 위한 워크플로우는 더 짧은 AAV 발견 주기를 보입니다.
Cyagen의 AI 기반 AAV 발견 워크플로우로
안과 유전자 치료 분야의 혁신 가속화
고역가 AAV 생산

당사의 AI 모델은 AAV 생산성에서 탁월한 예측 정확도를 보여주며, 습식 실험실(wet-lab) 실험(그림 2)을 통해 검증된 바와 같이 고역가 수율로 새로운 AAV 설계를 생산할 수 있어 AAV 제조 비용을 크게 낮춥니다.

그림 2. AI가 더 높은 생산성을 가진 새로운 AAV의 설계를 안내합니다.
(A)AI 모델에 의한 AAV 생산성 예측. (B) AAV 돌연변이에 대해 AI가 예측한 바이러스 생산 수준이 실험 결과와 거의 일치합니다.
향상된 안구 전달 효율 및 투과 효율

탁월한 예측 정확도를 보여주는 당사의 AI 모델은 망막 투과 및 전체 안구 전달 효율에서 임상적으로 검증된 AAV2-7m8을 능가하는 새로운 AAV 벡터를 성공적으로 설계하여 기초 연구를 위한 보다 나은 표적 AAV를 제공하고 임상에서 보다 많은 번역 가능한 유전자 치료 제품을 식별할 수 있는 플랫폼을 제공합니다.

그림 3. AI가 설계한 AAV는 뛰어난 망막 투과 효율과 전체 안구 전달 효율을 보여줍니다.
(A)AI 모델에 의한 AAV 전달 효율 예측. 좌측: AAV 전체 안구 전달 효율; 우측: AAV 간상 세포(rod cell) 전달 효율. (B-C) 유리체강 내 주입(3E9vg/안구) 후 21일 차에 GFP 발현에 따른 WT, AAV2-7M8 및 AI가 설계한 새로운 AAV(ROD8,12,13,16) 간의 전체 안구 전달 효율 및 안구 투과 효율 비교. (D) 유리체강 내 주입(3E9vg/안구) 후 21일 차에 루시퍼라제 분석에 의한 WT, AAV2-7M8 및 AI가 설계한 새로운 AAV 간의 전체 안구 전달 효율 비교(3E9vg/안구).
우수한 치료 유효성

AI가 설계한 새로운 AAV 벡터를 사용한 AAV 기반 유전자 치료는 인간화 VEGF(hVEGF) 마우스 모델을 사용하여 삼출성 노인성황반변성(Age-Related Macular Degeneration, AMD)을 치료하는 데 있어 WT AAV2 및 FDA의 승인을 받은 라니비주맙(루센티스)을 사용하는 것과 비교하여 놀라운 유효성을 달성할 수 있게 해주었습니다.

그림 4. AI가 설계한 AAV는 hVEGF 모델에서 놀라운 유효성을 보여줍니다.
(A)유리체강 내 주입(1E9vg/안구) 후 각각 다른 날짜에 PBS, 루센티스, 야생형 AAV2-CAG-항-VEGF 및 AAV2-신규-CAG-항-VEGF(AI가 설계함) 간의 플루오레세인 혈관조영술(FFA)을 통한 플루오레세인 누출량 비교. (B) 치료 후 회복률의 정량화 및 통계.
비인간 영장류(NHP)에서 전체 안구 및 간상 세포(rod cell)
전달 특성을 보이는 새로운 AAV 공개
혁신을 향한 당사의 노력은 설치류에 그치지 않습니다. 당사는 한 걸음 더 나아가 비인간 영장류(NHP) 연구에 효과적인 새로운 AAV를 식별했습니다. 당사는 1차 대규모 라이브러리 스크리닝과 2차 소규모 라이브러리 스크리닝을 통해, 비인간 영장류(NHP)를 대상으로 검증한 AAV2-7m8, AAV2-GL-1, AAV2-NN-2에 비해 안구 및 간상 세포(rod cell) 전달 능력이 우수한 후보 물질을 식별했습니다. 이 혁신적인 성과를 통해 안과 연구에 있어서, AAV 유전자 치료의 한계를 뛰어넘고 탁월함을 달성하기 위한 당사의 노력을 재확인할 수 있습니다.
그림 5. AI가 예측한 AAV는 비인간 영장류(NHP)에서 전체 안구 및 간상 세포(rod cell) 전달에서 높은 효율을 보였습니다.
(A)AI 모델에 의한 AAV 전달 효율 예측 및 유리체강 내 주입 후 21일 차에 붉은털원숭이를 대상으로 차세대 염기서열 분석(NGS)으로 검증(3E9vg/안구). 위: AAV 전체 안구 전달 효율; 아래: AAV 간상 세포(rod cell) 전달 효율. (B) AI 모델은 AAV2-7m8, AAV2-GL-1, AAV2-NN-2보다 전체 안구 및/또는 간상 세포(rod cell) 전달 효율이 더 우수한 새로운 고신뢰도 AAV 후보를 식별했습니다.
당사의 이정표
Cyagen은 안과 유전자 치료 연구를 발전시키기 위해 탁월성을 추구하는 여정을 통해, 전 세계 선도적인 제약사와의 획기적인 협력을 포함하여 특별한 이정표를 달성했습니다. 당사는 명망 있는 파트너사들과 함께 다차원 AI 기반 AAV 발견 플랫폼을 사용하여 유전자 치료 분야를 재정의하고 있습니다. 파트너서들과의 비전 공유와 전문성 교류는 최첨단 치료제 개발을 가속화했을 뿐만 아니라 안구 건강 분야에서 새로운 연구의 길을 열어주었습니다. 이러한 획기적인 협력은 계속해서 앞서나가는 데 있어 아이디어의 원천이며, 전 세계적으로 안과 유전자 치료에 전례 없는 혁신을 달성하고 보다 많은 발전을 이룰 수 있도록 해주는 원동력이 되고 있습니다.
당사와 함께하십시오

Cyagen은 안과 연구를 위한 AAV 유전자 치료에 중점을 둔 기업 및 연구 기관을 초대하여 유전성 안과 질환 환자를 위한 미래 의약품을 만드는 데 동참할 수 있는 기회를 제공합니다. 당사의 사명은 AI 기반 AAV 벡터 발견 플랫폼의 독보적인 잠재력을 활용하여, 연구 및 치료제 개발을 지원하여 안과학의 가능성을 재정의하는 것입니다.

오늘 그 우수성을 경험하십시오:

유전자 치료를 위한 AI 기반 AAV 발견 분야의 선도기업과 협력할 준비가 되셨습니까? 지금 바로 문의하여 혁신적인 안과 치료를 향한 연구 여정을 가속화할 수 있는 당사의 혁신적인 CRO 플랫폼에 대해 자세히 알아보십시오.