녹아웃(KO) 마우스 | Cyagen Korea
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Overview

희귀병 고아약(Orphan Drug, 희귀질환용 의약품)및 유전자 요법의 발견 및 개발은 질병의 잠재적 메커니즘에 대한 불충분한 이해, 임상적으로 관련된 인간화 동물 질병 모델 부족, 유전자 치료 개발에서 AAV 벡터 생산성 및 표적 전달 부족 등 많은 도전에 직면해 있습니다. 희귀병 약물 개발이 직면한 과제를 감안할 때 생물정보학 및 인공지능(AI) 도구는 약물 발견을 가속화하고 임상 시험 시간을 크게 단축하기 위해 연구자, 바이오 기술자 및 제약 회사에 희귀병 치료법을 개발하는 데 필요한 도구가 되었습니다.

희귀병 데이터 센터(RDDC)는 복잡한 인공지능 및 기계 학습 모델을 기반으로 하는 여러 유전자 진단 도구뿐만 아니라 생물의학 데이터의 대화형 시각화(interactive visualization) 및 탐색을 위한 인터페이스를 제공합니다. RDDC는 희귀병 과학 연구의 급속한 발전의 요구를 충족시키기 위해 새로운 도구를 지속적으로 개발하고 있습니다.예를 들어, RDDC RNA Splicing Tool는 심층 신경망(DNN) 전략과 생물정보학을 기반으로 단백질 코딩 번역에 더 큰 영향을 미치는 스플라이싱 이상을 분석하여 스플라이싱을 예측하고 궁극적으로 기저 돌연변이 수준에서 유전 질환의 원인을 찾습니다. 기존의 생물정보학 분석과 인공지능 모델을 결합하여 검증 실험 전에 관심 부위를 스크리닝할 수 있습니다.

AAV 매개 유전자 치료법의 경우, Cyagen은 AI 모델 훈련을 위한 많은 실험 데이터를 제공하고 전통적인 지향 진화 방법에 비해 AAV 캡시드 인식 및 최적화 프로세스를 가속화할 수 있는 독점적인 기계 학습 알고리즘을 개발했습니다. Cyagen의 고처리량(high-throughput) AAV 벡터 발견 플랫폼은 조직 표적화 능력, 조직 특이성 및 생산성을 향상시키는 차세대 AAV 캡시드를 신속하게 식별하여 현재 유전자 치료 연구 개발의 한계를 극복하는 데 도움이 됩니다.

이용 가능한 데이터 자원 및 인공 지능 도구가 있더라도 연구가들은 희귀한 질병의 임상 관련 모델을 얻는 데 어려움을 겪는 경우가 많습니다. 인간화 모델 프로젝트는 안과 및 신경학적 응용에 중점을 둔 전임상 연구를 위한 희귀 질환의 유전적 인간화 모델을 개발했습니다. 이러한 임상 관련 인간화 모델은 Cyagen 의 저장소를 통해 전 세계 연구자들에게 편리하게 제공할 수 있으며 포괄적인 유전자 치료 연구 솔루션 플랫폼의 일부로 다운스트림 서비스(downstream services)를 수행할 수 있습니다.

Cyagen의 웨비나에 참여하여 Dr. Kugeng(KG) Huo 전문가와 함께 희귀질환 데이터센터(RDDC)의 자원과 Cyagen의 원스톱 CRO 플랫폼을 활용하여 희귀질환에 대한 효과적인 유전자 요법의 연구 및 개발을 가속화하는 방법에 대해 논의합니다. 지금 바로 웨비나에 등록하시고, 현장 시연에 질문을 제출하세요!

Key Topics

다양한 혁신적인 AI 기반 자원을 통해 희귀 질환에 대한 효과적인 유전자 치료의 연구 및 개발을 가속화할 수 있는 방법을 알아보십시오.

  • 희귀질환 데이터센터(RDDC) 소개
  • 예 - RDDC의 분석 도구가 희귀병에 대한 새로운 통찰력을 제공하는 데 도움이 되는 방법
  • Cyagen의 인간화 모델 프로젝트가 하류 서비스와 함께 안과 및 신경학적 응용을 포함한 임상 전 연구를 위해 희귀 질환의 임상 관련 유전자 인간화 모델을 제공하는 방법
  • AI 구동 AAV 설계 및 바이러스 포장 플랫폼은 전달 및 형질도입 성능을 향상시켜 유전자 치료 연구 개발을 크게 가속화했습니다.
Who Should Attend?

이번 웨비나는 임상연구 전문가와 희귀질환 분야 제약 후원사에 대한 관련 견해를 제공합니다. 다음 분야의 회원은 웹 세미나에 관심이 있을 수 있습니다.

  • Clinical Research Hospitals
  • Biotechnology
  • Pharmaceutical & Biopharma
  • Preclinical and Academic Research
  • Rare Disease Research Organizations & Non-Profits

관련 분야:

  • Clinical operations
  • Innovation
  • Medical affairs
  • Scientific Affairs
  • Project Management
  • Research and Development

Titles may include:

  • Drug Discovery Professionals
  • VP and Head of Data Science
  • VP/Director of Biology
  • VP/Director of Research
  • Scientists
  • Biologists
  • Bioinformaticians
  • Medicinal Chemists
  • Pharmacologists
  • Data Scientists
  • Drug Discovery Professionals
  • Research & Development Professionals
  • Artificial Intelligence/Machine Learning Professionals
  • Therapeutic Lead/Head
  • CIO
  • CTO
Presenter
Kugeng (KG) Huo, PhD
Senior Scientist
Cyagen Biosciences
Kugeng (KG) Huo는 Cyagen 의 고급 과학자입니다. Kugeng (KG) Huo는 콘코디아 대학(Concordia University)에서 생물학 학사 학위를 받았고 맥길 대학(Concordia University)에서 실험 의학 박사 학위를 받았으며 토론토 대학(UHN of University of Toronto)에서 박사 후(post-doctoral) 교육을 받았으며 혈관 질환, 종양학 및 생물 정보학 분야에서 거의 10년 연구경험을 있습니다.
About Cyagen

Cyagen는 미국 캘리포니아 주 산타클라라에 본사를 둔 900명의 직원을 둔 회사로 독일, 일본, 중국에 지사를 두고 있습니다. Cyagen은 생물의학 과학자들의 유전자 연구 수요를 맞춤형으로 '원스톱 서비스'를 만들었습니다. Cyagen은 세계 최대 맞춤형 엔지니어링 마우스 및 쥐 모델 공급업체입니다.우리의 맞춤형 마우스 모델 생성 서비스는 DNA 벡터 구축에서 배아 줄기 세포 조작, 미세 주사, 번식 등에 이르기까지 다양합니다. 모든 항목은 완전히 사용자 지정 가능하고 유연합니다. Cyagen은 바이러스 벡터 개발, CAR 설계 및 구축, 질병 모델, 표현형 분석 및 약력 평가를 포함하여 세포 및 유전자 치료(CGT) 연구를 위한 포괄적인 계약 연구 조직(CRO) 서비스를 제공합니다.

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About the Rare Disease Data Center

희귀질환 데이터센터는 포괄적인 희귀질환 연구 데이터 시각화와 인공지능 기반 병원성 분석 도구에 대한 무제한 접근을 제공하기 위해 노력하고 있습니다. 역학 데이터, 질병 관련 유전자 프로필, 돌연변이, 표현형, 약물 개발 개요 및 질병 관련 마우스 모델을 포함하여 보고된 모든 희귀 질환 데이터와 정보를 통합합니다. RDDC는 관심 있는 희귀병에 대한 신속한 분석과 시각적 이해를 제공하여 임상의, 병원 및 대학의 연구자, 제약회사 등 희귀병 치료에 전념하는 사람들에게 최대한의 편의를 제공합니다.