희귀질환은 그 희소성과 높은 증상 복잡도로 인해 진단이 어려운 경우가 많고, 대부분의 희귀질환에 대한 치료법은 아직 없습니다. 희귀질환의 72%가 유전질환에 의해 발생하기 때문에 유전자 치료는 희귀질환 환자들에게 유망한 치료법입니다. 그러나 인간에게 적용하기 전에 모든 치료법의 기반을 마련하기 위해서는 상당한 전임상 연구가 필요합니다. 이러한 질병에 걸린 환자의 병리학적 과정의 일부(또는 전체)를 보여줄 수 있는 유전자 조작 mouse 또는 rat 모델은 희귀질환 연구에서 중요한 역할을 합니다.
질병 메커니즘을 이해하고 효과적인 치료 표적을 찾아내기 위해서는 실험 모델의 선택이 필수적입니다. 이 On-Demand 웨비나에서 Cyagen의 Executive Vice President 겸 Chief Scientific Officer인 Marvin Ouyang 박사는 희귀질환에 대한 현재 연구 진행 상황과 희귀질환 치료 연구에서 동물 모델을 사용한 성공 사례와 효과적인 유전자 편집 전략을 소개하여 여러분의 연구 진행을 가속화하는 데 도움이 될 수 있습니다!