녹아웃(KO) 마우스 | Cyagen Korea
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  4. 안질환 유전자 치료 가속화
개요

전 세계적으로 유전성 안질환을 앓는 환자가 많으며 전통적인 치료제의 제한된 효능으로 유전자 치료 약물이 안과에서 강력한 치료 도구로 부상하고 있다. 2021년 기준으로 안과는 개발 중인 치료법의 횟수에 따라 유전자 치료 파이프라인에서 2위를 차지하고 있다. 현재 많은 유전자 치료제가 시판되고 있지만 안과의 기초 연구와 임상 중개는 복잡한 수술, 실험모델의 긴 생산 기간, 고가의 장비 등과 같은 많은 어려움에 직면해 있다. Cyagen은 안질환을 가진 환자들에게 보다 효과적이고 저렴한 치료법을 제공할 수 있도록 발견 및 중개 연구에 대한 포괄적인 지원으로 이 분야를 발전시키는 데 전념하고 있다.

유전자 편집 기술의 지속적인 발전과 새로운 전달 방법의 개발로 안질환에 대한 유전자 치료의 미래는 매우 유망하다. 복잡한 수술과 실험모델의 긴 생산 기간, 고가의 장비에도 불구하고 기업과 기관들은 연구개발에 적극 투자하고 있으며, 이러한 새로운 치료제의 안전성과 효능을 검증하기 위한 임상시험을 많이 진행하고 있다. 목표는 유전성 안질환 환자에게 보다 효과적이고 저렴한 치료법을 제공하고 삶의 질을 높이는 것이다. 유전자 치료 산업의 선두주자로서 당사는 이 분야를 지원하고 발전시켜 도움이 필요한 사람들에게 희망과 치유를 제공하는 궁극적인 목표를 향해 노력하고 있습니다.

최근 연간 유전자 치료는 안질환 연구 분야에서 강력한 도구로 부상하고 있다. 유전적 결함을 교정함으로써 이전에는 불치병으로 여겨졌던 일부 망막 질환 환자들의 생명을 구하는 해결책이 되었다. 유전자 편집은 동물의 중요한 표현형을 재현할 수 있는 게놈의 표적 편집을 포함하는 유전자 치료의 중요한 구성 요서이다. 그러나 치료 효과를 얻기 위해 눈에 치료제를 전달하는 역할을 담당하는 전달 벡터는 안전성, 특이성 및 상업적 실행 가능성의 문제에 계속 직면하고 있다.. 이것은 현재 연구와 개발에서 중요한 요소이다. 이러한 기술적 문제들을 극복하기 위해서는 전문가로부터 이러한 애로들을 어떻게 극복할 계획인지 듣는 것이 가장 좋다.

Cyagen의 전문가 팀은 전임상 안과 유전자 치료 연구를 지원하는 데 전념하고 있습니다. 전임상 안과 유전자 치료 연구를 위한 포괄적인 서비스에 대해 자세히 알아보려면 지금 이 웨비나에 등록하세요.

주요 주제

안질환에 효과적인 유전자 치료법의 연구개발을 가속화할 수 있는 방법에 대해 알아보기:

  • 안과 유전자 치료를 위한 원스톱 연구개발 솔루션
  • Cyagen의 안질환 모델
  • 안과 CRO 서비스
  • 유전자 치료 연구개발을 위한 AI AAVs
누가 참석해야 하나요?

이 세션은 희귀 질병 분야의 임상 연구 전문가와 제약 스폰서를 위한 관련 정보들로 가득 차 있다. 웨비나는 다음 분야의 구성원들이 관심을 가질 것이다:

  • 임상 연구 병원
  • 안질환
  • 생명 공학
  • 제약 및 생물약제학 산업
  • 전임상 및 학술 연구
  • 희귀 질병 연구 단체 및 비영리 단체

관련 분야:

  • 임상 수술
  • 이노베이션
  • 의료 업무
  • 과학 업무
  • 프로젝트 관리
  • 연구 개발

제목은 다음과 같습니다:

  • 약물 개발 전문가
  • 데이터 과학 부팀장 및 팀장
  • 생물학 부팀장/팀장
  • 연구 부팀장/팀장
  • 과학자
  • 생물학자
  • 생물정보학자
  • 의약 화학자
  • 약리학자
  • 데이터 과학자
  • 약물 개발 전문가
  • 연구 개발 전문가
  • 인공 지능/머신 러닝 전문가
  • 치료 리드 /책임자
  • CIO
  • CTO
발표자
Joseph Wekselblatt
Cyagen Biosciences의 선임 과학 비즈니스 개발 매니저

Joseph Wekselblatt는 10년 넘게 과학 분야에 종사하면서 mice와 Rat, barn owls, tree shrews, 인간 과 non-human primates를 포함한 종들의 시각적 능력을 연구해왔다.

Joseph Wekselblatt는 2004년부터 2008년까지 브라운 대학교에 다녔고 그곳에서 인지 과학 학사 학위를 받았다. Joseph는 2011년부터 2017년까지 오리건 대학교에 다녔고 그곳에서 신경생물학 박사 학위를 받았다. Joseph는 현재 Caltech의 박사 후 연구원으로 2017년부터 일하고 있다. 2023년에 그는 선임 과학 비즈니스 개발 매니저로 Cyagen에 옮겨왔다.

"제 연구의 중심 목표는 시각적 개체 표현을 처리하는 데 있어 나무두더지의 시각적 구조를 따라 기능적으로 정의된 뇌 영역의 역할을 이해하는 것이었습니다. 중요한 것은 나무두더지가 설치류보다 훨씬 더 복잡한 시각 시스템을 가지고 있으며 영장류 모델에 비해 분명한 실험적 이점을 가지고 있다는 것입니다.

저는 최근에 개발된 전뇌 기능 이미징 및 변조 기술을 사용하여 원시 영장류 모델에 대한 전문 기술을 개발했습니다. 기존의 동물 모델은 방법론적 문제들을 제시합니다: 복잡한 인식을 조사할 수 있는 영장류에서는 여러 뇌 영역에 걸쳐 큰 뉴런 앙상블에서 기록하거나 유전적으로 정의된 세포 집단을 다루는 것이 어렵습니다; 설치류에서 기본 외피 조직과 행동 레퍼토리는 시각적 처리의 모델링을 제한합니다.

지난 5년 넘게 저는 fMRI와 매우 유사하지만 크게 개선된 시공간적 해상도를 가지고 뇌 전체에 유발된 활성을 측정할 수 있는 비침습적 이미징 기술인 기능성 초음파 이미징을 사용하여 뇌 전반에 걸친 시각적 시스템 조직을 확립했습니다. 다음으로 저는 고밀도 실리콘 프로브 기록(신경 픽셀)을 이 네트워크의 다양한 노드(예: V1, V2 및 IT)의 타겟으로 정하고 이전 시각 생리학 연구에서 사용된 다수의 시각적 자극에 대응하여 지역 활성을 측정했습니다. 저는 또한 혈액 뇌 장벽을 일시적으로 파괴함으로써 억제성 DREADDs를 운반하는 프로모터 특이 바이러스의 음향 표적 전달을 사용하여 이러한 각 영역에서 비침습적이고 공간적으로 표적화된 방식으로 유전적으로 정의된 세포의 개체군을 조작하는 기술을 개발했습니다. 이는 CNO 또는 다른 DREADD 수용체 작용제의 체계적인 투여로 이 계층의 다른 노드에서 유전적으로 정의된 흥분 세포 집단의 흥분성을 감소시킴으로써 구체적이고 가역적인 제어를 허용합니다. 끝으로 저는 나두두더지에서 이러한 표적 조작이 여러 가지 다른 행동에 미치는 행동 효과를 테스트하기 위해 사용자 지정 행동 시스템을 개발했습니다. 이 연구는 연구원과 임상의에게 외피 망을 따라 변환하는 감각의 기능과 계산에 대한 가치 있는 새로운 정보를 제공합니다. " -Joseph Wekselblatt

Cyagen 소개

Cyagen Biosciences는 캘리포니아주 산타클라라에 본사를 둔 900명의 직원을 가진 회사로 독일, 일본, 중국에 지사를 두고 있다. Cyagen은 의학자들의 유전자 연구 요구 조건에 맞춘 "원스톱 숍"을 제공한다. Cyagen은 맞춤형으로 제작된 마우스와 쥐 모델을 제공하는 세계 최대 공급업체이다. 당사의 맞춤형 생쥐 모델 생성 서비스는 DNA 벡터 구조에서 배아 줄기 세포 조작, 마이크로 주입, 번식 등에 이르기까지 다양하다. 모든 프로젝트는 사용자 지정이 완전히 가능하고 유연하다. Cyagen은 바이러스 벡터 개발, CAR 설계 및 구축, 질병 모델, 표현형 분석 및 약역학적 평가를 포함하여 세포 및 유전자 치료(CGT) 연구를 위한 종합적인 임상시험대행기관(CRO) 서비스를 제공한다.

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원스톱 전임상 안과 연구 솔루션

종합적인 임상시험대행기관(CRO) 솔루션 제공업체인 Cyagen은 안질환을 유전자 치료의 돌파구로 간주하고 안과 유전자 치료의 중개연구를 가속화하기 위한 플랫폼을 구축했다. 당사는 플랫폼에 작은 동물들을 위한 최신 안과 기구와 경험이 풍부한 전문 팀을 갖추고 있다. Cyagen은 16년간의 유전자 편집 모델 구축 경험에 기초하여 안과 유전자 치료를 위한 일련의 표준화된 전임상 연구 솔루션을 제공할 수 있다.

당사의 안과 유전자 치료 플랫폼에는 모든 범위의 검증 서비스를 지원하는 최신 안과 검출 장비가 완비되어 있다. 당사의 안과 기술에는 Micron IV 소형 동물 망막 현미경 이미징 시스템, 전체 영역 망막전위도(ffERG), 이미지 유도 광간섭단층촬영(OCT) 시스템 및 마우스용 휴대용 안과 운동계가 포함되어 있다. 당사는 당뇨병성 망막증, 망막아세포종, 황반변성, 소아 미숙아 망막증(ROP), 맥락막 신생혈관증, 색소성 망막염 등 눈 관련 질병의 설치류 모델에 대한 탐지 서비스를 제공할 수 있다.

Cyagen은 맞춤형 동물 모델 분야에서 16년의 경험을 바탕으로 안질환(예: 색소성 망막염(RP)와 망막변성, 레버 선천성 흑내장 2 (LCA2), 황반변성, 레버 선천성 흑내장 10 (LCA10), 각막 내피 이상증)을 대상으로 하는 일련의 유전자 편집 모델을 독자적으로 개발했다. 당사는 전임상 약역학 평가를 가속화할 수 있는 유전적으로 조작된 동물 모델, 완전히 인간화된 마우스 모델, 그리고 수술 모델을 제공할 수 있다.

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