TurboKnockout-Pro 유전자 편집 기술은 Cyagen이 자체 개발한 TurboKnockout® 기술과 BAC 재구성 기술을 혁신적으로 결합해 기술력을 높였다.DNA 클로닝(cloning) 벡터 능력의 한계로 유전자 변형 동물을 만드는 데 사용되는 외원 유전자 조각은 통상 30kb보다 작아 유전자 활성을 조절하는 일부 중요한 원소는 불가피하게 분실됐다.그러나 BAC는 최대 300kb의 외원 DNA를 수용할 수 있다.BAC 재조합을 통해 비교적 긴 유전자 조각과 조절 서열을 도입할 수 있어, 내원성 유전자의 표현 패턴에 더 가깝고, 더 큰 유전적 인간성을 유지할 수 있다.

TurboKnockout-Pro는 기존의 ES세포 유전자 표적 기술에 비해 수정 정확하고 집적 효과가 안정적이라는 장점이 있을 뿐만 아니라 ES 수준에서 다단계 BAC 재조합을 실현하여 프로젝트 주기를 크게 단축시켰다.CRISPR/Cas9 기술에 비해 TurboKnockout-Pro 기술은 과녁을 벗어난 효과가 없고 특허 분쟁도 없어 조작이 자유롭다.신약 개발 프로젝트에서 많이 쓰이는 기술이다.

TurboKnockout-Pro유전자 편집 기술은 BAC 재조합 기술을 집약해 최대 300kb에 달하는 큰 세그먼트의 유전자를 탈과적 효과 없이 두드려 넣는다.이를 통해 보다 완전한 인간 유전자를 마우스 세포에 도입하여 전유전자 인간화 마우스 모델을 생성할 수 있다.기술의 업그레이드로 유전자 편집 회수를 줄여 프로젝트 개발 비용을 절감하고 특허 분쟁으로부터 자유로워져 신약 개발을 가속화할 수 있다.사례: 인간화된 CD3 마우스 모델.

아미노산 수준에서의CD3ε (인간마우스간 상동성 homology47%),CD3δ(인간마우스간 상동성homology57%),CD3γ(인간마우스간 상동성homology 60%) 세포외 영역은 종간 서열 보존이 상대적으로 낮았다.따라서 인간 CD3에 대한 치료용 항체는 마우스 효과 T세포를 활성화시키지 못한다.인간 cd3 특이성 치료를 평가하는 데 적합한 실험 동물 모델이 필요한다. Cyagen 은 TurboKnockout-Pro 기술을 사용하여 면역치료개발회사를 위한 완전히 유전화된 CD3 마우스 모델을 성공적으로 구축하여 혁신적인 멀티특이항체 약물 개발을 지원했다.이 밖에 Cyagen은 여러 연구기관, 기업체와 협력해 TurboKnockout-Pro를 통해 다양한 큰 조각 마우스 모델을 구축했다.

인간의 질병에서 나타나는 유전자 산물의 표현량이 항상 유전자 변형처럼 높은 것은 아니지만 유전자 녹아웃에서 나타나는 무표현과는 달리 어느 정도 표현돼야 한다.많은 경우 유전성 질환은 단일 또는 여러 개의 뉴클레오티드 염기의 돌연변이에 의한 단백질 구조의 변화로 단백질의 비정상적인 활성화 또는 억제로 나타난다.따라서 정확한 유전자 돌연변이 모델을 구축하여 질병의 특징을 다듬는 것이 효과적인 임상 전 및 번역 연구에 가장 적합한 해결책이 되었다.연구된 인간 유전자가 마우스 유전자와 상동 서열 상동성(homologous)이 높을 때 점 돌연변이 마우스 모델을 직접 만들어 시뮬레이션할 수 있다.인간과 마우스 사이의 서열적 상동성이 낮을 때 돌연변이를 가진 인간화 마우스가 인간 질병의 표형을 더 잘 모방할 수 있도록 할 필요가 있다.유전자 치료 연구 전략에서 유전체학이나 단백질학으로 원인 유전자를 찾아내고, 다시 인간화된 점 돌연변이 마우스 모델을 결합해 검증하는 등 많은 획기적인 발견과 높은 영향력 있는 논문 발표로 이어졌다.